6月20日，Sci Transl Med雜志報道了一種新的針對細胞膜損傷修復(fù)的治療性蛋白MG53。
雖然天然MG53蛋白主要局限于骨骼肌和心肌組織，但在非肌肉細胞中過表達MG53也可發(fā)揮防止細胞損傷的作用。除了MG53在細胞內(nèi)的作用，MG53也可感知損傷細胞膜所發(fā)出的信號。這使得在細胞外部給予重組MG53蛋白可修復(fù)細胞膜損傷。從大腸桿菌發(fā)酵純化得到的重組人MG53（rhMG53）蛋白質(zhì)，對化工，機械，或紫外線造成的肌肉和非肌肉細胞損傷，可提供劑量依賴性的保護作用。
mitsugumin53（MG53），是一種肌肉特異性tripartite motif family （TRIM）家族蛋白（該家族蛋白常含三個特定模序結(jié)構(gòu)，分別被稱為RING指，B-BOX，和卷曲結(jié)構(gòu)域。它們共同作用結(jié)合在細胞不再需要的蛋白質(zhì)上，將這些蛋白帶上泛素標(biāo)記以便降解），也是一種細胞膜修復(fù)機制的重要組成部分。該研究旨在探討，針對MG53功能的干預(yù)，在組織修復(fù)和再生醫(yī)學(xué)中的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)價值。
在mdx肌營養(yǎng)不良小鼠模型中，通過多種途徑注射rhMG53可降低肌肉病變。研究數(shù)據(jù)支持靶向細胞膜修復(fù)的再生醫(yī)學(xué)觀念，并提示MG53蛋白是一種大有前景的細胞膜修復(fù)缺陷人類疾病的治療生物試劑。
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